• Ce partenariat marque une étape décisive vers le développement clinique d’une thérapie génique AAV utilisant une approche axée sur le base editing conçue pour cibler la cause génétique du syndrome de Hutchinson-Gilford (ou progéria)

• Forge Biologics apportera son expertise en matière de développement de processus et de fabrication pour soutenir les avancées en thérapie génique menées par les chercheurs de renommée mondiale Leslie Gordon, David Liu et Francis Collins

PEABODY, Massachusetts et COLUMBUS, Ohio–(BUSINESS WIRE)–La Progeria Research Foundation (« PRF », ou Fondation de recherche sur la progéria), une organisation de recherche à but non lucratif dédiée au développement de traitements et d’un remède contre le syndrome de Hutchinson-Gilford (ou « progéria »), et Forge Biologics (« Forge »), un fabricant de premier plan de thérapies géniques et membre du groupe Ajinomoto Bio-Pharma Services, ont annoncé aujourd’hui la conclusion d’un accord de fabrication visant à soutenir le développement et la fabrication de SamPro-2, la thérapie génique expérimentale de la PRF destinée aux enfants et aux jeunes adultes atteints de progéria, une maladie génétique extrêmement rare et mortelle caractérisée par un vieillissement rapide.

Cet accord de fabrication permet d’associer le programme de recherche sur la progéria mené depuis plusieurs décennies par la PRF aux capacités intégrées de Forge en matière de thérapie génique, couvrant notamment le développement de processus, la fabrication conforme aux BPF, les technologies de la plateforme FUEL™ et le conseil réglementaire. Forge fournira des services de fabrication pour les études visant à obtenir le statut de nouveau médicament expérimental (Investigational New Drug, IND) pour SamPro-2, une thérapie génique utilisant un virus adéno-associé (adeno-associated virus, AAV), vecteur couramment employé en thérapie génique, pour mettre en œuvre une approche axée sur le « base editing » (édition de base) visant à corriger la mutation sporadique au niveau de l’ADN du gène lamine A à l’origine de la progéria.

« L’ère de la thérapie génique visant à lutter contre la progéria est arrivée. Nous espérons que SamPro-2 permettra aux enfants et aux jeunes adultes atteints de cette maladie de vivre une vie plus longue et plus saine, ainsi qu’ils le méritent », a déclaré la Dre Leslie Gordon, Ph.D., cofondatrice et directrice médicale de la PRF et mère de Sam Berns, qui était atteint de progéria. « Nous sommes extrêmement reconnaissants de pouvoir travailler avec Forge Biologics, dont l’expertise en matière de fabrication est essentielle pour faire passer ce travail du laboratoire aux essais cliniques. »

La PRF et ses collaborateurs, connus collectivement sous le nom de « Progeria Gene Team », ont créé SamPro-2, une stratégie d’édition génétique basée sur la technologie CRISPR conçue pour corriger de manière permanente et à la source la mutation génétique responsable de la progéria. Ce projet est dirigé par le Dr Gordon, expert de renom dans le domaine de la progéria et clinicien spécialiste des essais cliniques ; David R. Liu, Ph.D. ; le professeur Richard Merkin, directeur du Merkin Institute for Transformative Technologies in Healthcare au Broad Institute du MIT et de Harvard, dont le laboratoire est un chef de file international dans le développement de la technologie de base editing ; le Dr Francis S. Collins, Ph.D., conseiller principal en recherche auprès de la Progeria Research Foundation ; et feu Sammy Basso, M.S., ancien scientifique, défenseur des droits et source d’inspiration inépuisable, dont l’héritage continue de guider ce travail.

« Derrière chaque programme de ce type, il y a des patients et des familles qui attendent des progrès depuis très longtemps », a déclaré John Maslowski, PDG de Forge Biologics. « La Progeria Research Foundation et son équipe de généticiens ont fait preuve d’un dévouement extraordinaire pour faire avancer la recherche, et nous sommes honorés de nous associer à eux. Chez Forge, nous avons l’intention d’apporter le même niveau de soin, d’expertise et de rigueur technique à notre travail de fabrication, afin de faire avancer ce programme au bénéfice des patients. »

À propos de SamPro-2

Développé par la Progeria Research Foundation (PRF) dans le cadre de son initiative « Path to Cure Progeria » (Vers la guérison de la progéria), SamPro-2 est un traitement expérimental d’édition génétique in vivo conçu pour corriger la cause génétique sous-jacente du syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria) à l’aide d’une technologie d’édition génétique de précision encapsulée dans une capside AAV9. Cette technologie permet de corriger la mutation d’une seule lettre de l’ADN qui entraîne la production de la protéine toxique qu’est la progérine.

À propos de la Progeria Research Foundation

La Progeria Research Foundation (PRF) est à l’origine de l’effort mondial visant à comprendre, à traiter et, à terme, à guérir le syndrome de Hutchinson-Gilford (progéria), une maladie génétique rare et mortelle qui provoque un vieillissement prématuré chez les enfants. Fondée par la famille de Sam Berns après le diagnostic de ce dernier en 1999, la PRF a favorisé ou dirigé toutes les avancées scientifiques majeures dans ce domaine, depuis la découverte du gène responsable de la maladie jusqu’au premier traitement approuvé par la FDA, le lonafarnib, en passant par les progrès des approches d’édition génétique actuellement en cours de développement. Grâce à une approche scientifique rigoureuse, à une infrastructure de recherche mondiale et à un partenariat étroit avec la communauté mondiale des patients, la PRF fait progresser les thérapies de nouvelle génération, élargit le diagnostic et étend le spectre des soins grâce à son initiative « Find the Children », et dirige le programme « Path to Cure Progeria » visant à déterminer si une thérapie d’édition génétique unique serait capable d’offrir un traitement durable et potentiellement curatif. Pour plus d’informations et pour soutenir la mission de la PRF, rendez-vous sur www.progeriaresearch.org.

À propos de Forge Biologics

Forge Biologics, membre d’Ajinomoto Bio-Pharma Services, est une organisation de développement et de fabrication sous contrat (CDMO) spécialisée dans la thérapie génique. Elle ouvre l’accès à des thérapies géniques révolutionnaires en les concrétisant. Son installation de 200 000 pieds carrés, baptisée « The Hearth », est située à Columbus, dans l’Ohio. Elle abrite 20 salles conformes aux BPF, conçues sur mesure, et dotées de bioréacteurs d’une capacité de 20 000 litres. Forge propose des services de fabrication de plasmides et d’AAV de bout en bout et évolutifs, comprenant la fabrication de qualité recherche, le développement de processus et d’analyses, la fabrication conforme aux BPF, le remplissage et la finition, ainsi qu’un soutien réglementaire intégré, afin d’accélérer la mise sur le marché de médicaments transformateurs destinés aux patients souffrant de maladies génétiques. Pour en savoir plus, rendez-vous sur www.forgebiologics.com.

Le texte du communiqué issu d’une traduction ne doit d’aucune manière être considéré comme officiel. La seule version du communiqué qui fasse foi est celle du communiqué dans sa langue d’origine. La traduction devra toujours être confrontée au texte source, qui fera jurisprudence.

Contacts

Demandes de renseignements des médias

The Progeria Research Foundation :
Tracy Lessor

Directrice de la communication

tlessor@progeriaresearch.org

Forge Biologics :
Marina Corleto

Directrice adjointe du marketing et de la communication

media@forgebiologics.com