Pourquoi combler les lacunes en matière de connaissances est important pour les patients, les soins de santé et l’innovation.

VIENNE–(BUSINESS WIRE)–On estime qu’entre 27 et 36 millions de personnes en Europe¹ vivent avec une maladie rare, mais seules 6 % d’entre elles ont actuellement accès à un traitement approuvé². Les progrès en termes de diagnostic et de traitement sont souvent ralentis par des lacunes dans les connaissances, notamment par le manque d’informations claires, fiables et adaptées aux patients, nécessaires pour prendre des décisions éclairées. Forte de 30 ans d’expérience dans la recherche et le développement de traitements contre les maladies rares, AOP Health tient à souligner l’importance de la collaboration au sein de la communauté médicale. À l’occasion de la Journée internationale des maladies rares 2026, l’entreprise se joindra à des professionnels de santé, des chercheurs et des représentants de patients pour mettre en avant la nécessité d’une collaboration plus étroite permettant de générer, de partager et d’utiliser plus efficacement les données limitées dont on dispose, et ainsi d’améliorer les soins apportés aux personnes atteintes de ces maladies rares.

« Notre travail dans le domaine des maladies rares depuis 1996 nous montre que l’innovation est toujours le fruit d’un effort collectif », a souligné Melissa Fellner, vice-présidente des domaines thérapeutiques mondiaux chez AOP Health. « Elle nécessite des investissements continus dans les données, une collaboration ouverte et des informations accessibles aux patients. »

Fidèle à sa démarche, AOP Health mène actuellement cinq études cliniques dans le domaine des maladies rares. La société collabore avec des chercheurs issus de nombreuses universités internationales de renom, ainsi qu’avec 58 associations de patients, dont la plupart sont spécialisées dans les maladies rares. Ces partenariats visent à tirer parti des synergies et à enrichir la base de données probantes.

La collaboration est la clé

Haifa Kathrin Al-Ali, professeure de médecine interne à l’hôpital universitaire de Halle-sur-Saale et directrice du Centre anticancéreux Krukenberg de Halle, partage le point de vue d’AOP Health. « Sans patients informés, il est difficile de générer des données qui reflètent véritablement la réalité clinique quotidienne », a-t-elle déclaré. « Une collaboration étroite et un échange sur un pied d’égalité sont par conséquent essentiels. Cela est particulièrement vrai dans le domaine des maladies rares. »

La coopération entre les médecins, les patients et l’industrie pharmaceutique est donc cruciale pour faire avancer la recherche.

Les nouvelles réglementations européennes exigent que les patients soient mieux informés

Par ailleurs, la participation des patients occupe une place de plus en plus centrale dans les processus européens d’évaluation et de prise de décision. De nouveaux cadres, comme les évaluations cliniques conjointes (Joint Clinical Assessments, JCA), et de nouvelles approches d’évaluation structurées, comme la méthode PICO (qui permet de définir les populations, les comparateurs et les résultats pertinents pour les patients), s’appuient explicitement sur des données probantes reflétant les besoins et les expériences du monde réel. Des données solides et pertinentes pour les patients, ainsi que leur point de vue éclairé, deviennent donc de plus en plus essentiels.

Cependant, pour que les patients puissent contribuer de manière significative à ces processus, ils doivent avoir accès aux connaissances et aux compétences appropriées. Eva Otter, vice-présidente de PHA Europe, un groupe de défense de patients représentant les personnes atteintes d’hypertension pulmonaire à l’échelle mondiale, explique : « Pour répondre aux exigences européennes et participer efficacement aux processus d’évaluation, nous devons avoir accès à des informations fiables, probantes et présentées dans un langage que chacun est en mesure de comprendre. Les informations rassemblées par des experts et adaptées aux patients ne sont donc pas accessoires ; elles constituent une condition préalable à une participation éclairée et à des évaluations crédibles. »

Journée internationale des maladies rares 2026 : élargir l’accès aux informations centrées sur les patients

À l’occasion de la Journée internationale des maladies rares 2026, AOP Health vient de mettre en ligne un nouvel épisode de son podcast en allemand destiné aux patients pour les aider à accepter leur diagnostic. Axé sur la littératie en santé, cet épisode répond à une question fondamentale : comment les patients peuvent-ils devenir bien informés et s’impliquer activement dans leurs soins ?

Liens

Rendez-vous sur le site aop-health.com du 26 février au 2 mars 2026 pour des évènements spéciaux liés à la Journée internationale des maladies rares et écoutez le podcast « Ab jetzt ist alles anders? Leben nach und mit einer schwerwiegenden Diagnose » (« Tout a changé maintenant ? Comment vivre après et avec un diagnostic grave ? ») ici.

À propos d’AOP Health

AOP Health est un groupe de sociétés international dont les racines se trouvent en Autriche, où est situé le siège social d’AOP Orphan Pharmaceuticals GmbH (« AOP Health »). Depuis 1996, l’AOP Health Group se consacre au développement de solutions innovantes visant à répondre aux besoins médicaux non satisfaits, en particulier dans les domaines des maladies rares et de la médecine intensive. Le groupe s’est imposé comme un pionnier dans le domaine des solutions thérapeutiques intégrées à l’échelle internationale et opère dans le monde entier par l’intermédiaire de filiales, de structures de représentation et d’un solide réseau de partenaires. Avec comme devise « Needs. Science. Trust. » (Les besoins. La science. La confiance.), l’AOP Health Group affirme son engagement en faveur de la recherche et du développement, ainsi que l’importance d’établir des relations avec les médecins et les associations de défense des patients pour garantir que les besoins de toutes ces parties prenantes soient pris en compte dans chacune des activités de l’entreprise. (aop-health.com)

¹ https://health.ec.europa.eu/european-reference-networks/rare-diseases_en
² https://www.eurordis.org/rare-disease-policy/european-policy/

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