AUSTIN, Texas–(BUSINESS WIRE)–IntraBio Inc. a annoncé aujourd’hui que la Commission européenne avait accordé une autorisation de mise sur le marché à AQNEURSA^® (levacétylleucine) pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC), à la suite d’un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CMUH) de l’Agence européenne des médicaments (AEM).

AQNEURSA ^® est approuvé dans l’Union européenne pour une utilisation chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus pesant au moins 20 kg. L’indication approuvée comprend l’utilisation en association avec le miglustat ou en monothérapie chez les patients qui ne tolèrent pas le miglustat.

« Cette approbation représente une étape importante pour la communauté des patients atteints de NPC en Europe », a déclaré Mallory Factor, PDG d’IntraBio. « Nous remercions l’AEM ainsi que la Commission européenne pour leur examen approfondi et pour avoir reconnu la valeur clinique d’AQNEURSA^® . Cette décision vient couronner des années de travaux scientifiques novateurs et de collaboration avec des cliniciens et des associations de patients, et marque une étape importante vers l’élargissement de l’accès à ce traitement pour les personnes atteintes de NPC. »

Cette approbation repose sur les résultats d’une étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et croisée menée auprès de patients atteints de NPC. Dans cette étude, le traitement par AQNEURSA^® a montré une amélioration statistiquement et cliniquement significative des signes neurologiques, des symptômes et du fonctionnement après 12 semaines de traitement, telle que mesurée par l’échelle SARA (Scale for the Assessment and Rating of Ataxia ou échelle d’évaluation et de notation de l’ataxie), par rapport au placebo.¹

Dans la phase d’extension ouverte de l’essai actuellement en cours, les améliorations observées au cours des 12 premières semaines de l’étude se sont maintenues,^2,3 ce qui indique un effet neuroprotecteur et modificateur de la maladie au fil du temps. Des comparaisons observationnelles avec une cohorte témoin de l’histoire naturelle de la maladie montrent que le traitement par AQNEURSA^® a été associé à une réduction de 118 % de la progression annuelle de la maladie, telle que mesurée par l’échelle NPC-CSS (NPC Clinical Severity Scale, ou échelle de gravité clinique de la NPC) à 5 domaines, après un an, puis à une réduction similaire après deux ans.^2,3

Kyriakos Martakis, professeur associé de pédiatrie à l’université Justus-Liebig de Gießen en Allemagne, chercheur principal de l’essai, a déclaré : « La maladie de Niemann-Pick de type C est une affection neurologique rare et évolutive qui représente un fardeau considérable pour les patients et leur famille. La mise à disposition d’un traitement approuvé pour traiter les manifestations neurologiques de la NPC constitue une avancée majeure pour les cliniciens, mais aussi et surtout pour les personnes atteintes de cette maladie dans toute l’Europe. »

AQNEURSA ^® se présente sous la forme de granulés à 1 g destinés à une suspension buvable. La substance active, la lévacétylleucine, est un acide aminé modifié unique en son genre qui est acheminé vers tous les tissus, y compris le système nerveux central, afin de corriger les dysfonctionnements métaboliques, d’améliorer la production d’énergie cellulaire et de cibler les processus sous-jacents aux dysfonctionnements neurologiques.^1,4

Les recommandations détaillées concernant l’utilisation d’AQNEURSA^® sont décrites dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP), disponible sur le site web de l’AEM dans toutes les langues officielles de l’Union européenne.

AQNEURSA ^® a été désigné comme un médicament orphelin pendant son développement.

À propos d’AQNEURSA ^®

AQNEURSA^® (lévacétylleucine) est approuvé aux États-Unis pour le traitement des manifestations neurologiques de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) chez les adultes et les enfants pesant au moins 15 kg, et dans l’Union européenne pour le traitement de ces mêmes manifestations, en association avec le miglustat ou en monothérapie chez les patients ne tolérant pas le miglustat, chez les adultes et les enfants âgés de 6 ans et plus pesant au moins 20 kg.^5,6 L’effet indésirable le plus fréquemment rapporté avec AQNEURSA^® a été la flatulence.

À propos de la maladie de Niemann-Pick de type C

La maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) est une maladie rare (1 cas sur 100 000 naissances vivantes), prématurément mortelle, autosomique récessive, liée à un trouble du stockage lysosomal.⁷ La maladie se manifeste par des symptômes systémiques, psychiatriques et neurologiques, notamment une ataxie cérébelleuse. La NPC est de nature chronique et progressive et se caractérise par une dégénérescence rapide du cervelet et des principaux systèmes organiques, ce qui a un impact considérable sur la qualité de vie.^8-10

À propos d’IntraBio

IntraBio Inc. est une société biopharmaceutique mondiale qui développe et commercialise des thérapies ciblées pour les maladies neurologiques, neurodéveloppementales et mitochondriales rares ou courantes. Les technologies de plateforme d’IntraBio sont le fruit de décennies de recherche et de collaboration avec des universités et des institutions du monde entier. Elles s’appuient sur l’expertise de ses fondateurs scientifiques, issus de l’université d’Oxford et de l’université de Munich.

Aujourd’hui, IntraBio a également annoncé séparément les résultats d’une étude de phase III randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et croisée, menée auprès de patients atteints d’ataxie télangiectasie (AT), une maladie neurodégénérative pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé et qui touche environ 1 personne sur 70 000. Sur la base des résultats de l’étude, IntraBio prévoit de soumettre immédiatement des demandes d’autorisation à la Food and Drug Administration (FDA) américaine, à l’Agence européenne des médicaments (EMA) ainsi qu’à d’autres autorités réglementaires mondiales.

Pour plus d’informations sur IntraBio, rendez-vous sur le site web de la société sur intrabio.com et suivez-la sur LinkedIn (@IntraBio-Inc).

INFORMATIONS IMPORTANTES RELATIVES À LA SÉCURITÉ AUX ÉTATS-UNIS

Toxicité embryofœtale

• D’après les résultats d’études sur la reproduction animale, l’administration d’AQNEURSA pendant la grossesse peut nuire à l’embryon ou au fœtus. La décision de poursuivre ou d’interrompre le traitement par AQNEURSA pendant la grossesse doit prendre en compte le besoin de la femme de prendre AQNEURSA, les risques potentiels liés au médicament pour le fœtus et les conséquences négatives potentielles d’une maladie maternelle non traitée.

Grossesse et allaitement

• Pour les femmes en âge de procréer, vérifier que la patiente n’est pas enceinte avant d’instaurer un traitement par AQNEURSA. Conseiller aux femmes en âge de procréer d’utiliser une contraception efficace pendant le traitement par AQNEURSA et pendant 7 jours après la dernière dose si le traitement par AQNEURSA est interrompu.
• Aucune donnée n’existe sur la présence de lévacétylleucine ou de ses métabolites dans le lait humain ou animal, ni sur leurs effets sur le nourrisson allaité ou sur la production de lait. Les avantages du lait maternel pour le développement et la santé du nourrisson, ainsi que les besoins cliniques de la mère en AQNEURSA et les effets indésirables potentiels de la lévacétylleucine ou de l’affection maternelle sous-jacente devront être pris en compte.

Effets indésirables

• Les effets indésirables les plus fréquents (incidence ≥ 5 % et supérieure à celle du placebo) ont été les suivants : douleurs abdominales, dysphagie, infections des voies respiratoires supérieures et vomissements.

Interactions médicamenteuses

• Éviter l’utilisation concomitante d’AQNEURSA avec la N-acétyl-DL-leucine ou la N-acétyl-D-leucine. L’énantiomère D, la N-acétyl-D-leucine, entre en compétition avec la lévacétylleucine pour l’absorption par le transporteur monocarboxylate, ce qui peut réduire l’efficacité de la lévacétylleucine.
• Surveiller plus fréquemment les effets indésirables liés au substrat de la P-gp en cas d’utilisation concomitante avec AQNEURSA ; AQNEURSA inhibe la P-gp ; cependant, la signification clinique de cette observation n’a pas été entièrement caractérisée.

Pour signaler des EFFETS INDÉSIRABLES PRÉSUMÉS, vous pouvez soit contacter IntraBio Inc. au 1-833-306-9677, soit contacter la FDA au 1-800-FDA-1088, soit vous rendre sur le site www.fda.gov/medwatch.

Veuillez cliquer ici pour obtenir les informations complètes sur la prescription d’AQNEURSA : https://www.aqneursahcp.com/wp-content/prescribing-information.pdf

Références

1. Bremova-Ertl T, et al. N Engl J Med. 2024;390:421-431

2. Patterson, Marc C., et al. « Disease-modifying, neuroprotective effect of N-acetyl-l-leucine in adult and pediatric patients with Niemann-Pick disease type C. » Neurology 105.1 (2025): e213589.

3. Strupp M, Patterson M, Raymond J, et al. « Long-term 24-month findings of N-acetyl-L-leucine for Niemann Pick disease type C ». Présenté lors du 11e congrès annuel 2025 de l’European Academy of Neurology, du 21 au 24 juin 2025. Helsinki, Finlande.

4. Churchill GC, et al. Nature. 2021;11:15812;2

5. AQNEURSA. Renseignements posologiques. IntraBio Inc

6. AQNEURSA. Résumé des caractéristiques du produit pour l’UE (RCS). IntraBio Ireland Limited.

7. Burton BK, Ellis AG, Orr B, et al. « Estimating the prevalence of Niemann-Pick disease type C (NPC) in the United States ». Mol Genet Metab. 2021;134:182-187. doi:10.1016/j.ymgme.2021.06.011

8. Geberhiwot T, et al. Orphanet J of Rare Dis. 2018;13:50

9. Patterson MC, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:12; 3. NORD. NPC Signs & Symptoms. Publié le 12 décembre 2023. Consulté le 19 mai 2024.

10. Vanier MT. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:16.

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